Bài thuyết trình Đánh giá một nghiên cứu RCT
Hội thảo Y học Thực chứng
Bệnh viện Hùng Vương
Đánh giá
một nghiên cứu RCT
Professor Tuan V. Nguyen
Garvan Institute of Medical Research
University of New South Wales
Sydney – Australia
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Nội dung
• Randomized controlled trial (RCT)
• Tại sao RCT?
• 10 câu hỏi cần đặt ra
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
RCT là gì?
Một thử nghiệm mà trong đó đối tượg được phân nhóm một
cách ngẫu nhiên, thường gọi là nhóm nghiên cứu (được điều
trị/can thiệp) và nhóm chứng. Kết quả được thẩm định bằng
cách so sánh tỉ lệ phát sinh giữa 2 nhóm, và chỉ tiêu lâm sàng
thường là tử vong, hồi phục bệnh, hay các outcome khác
trong nghiên cứu.
An experiment in which subjects are randomly allocated into
groups, usually called study and control groups, to receive
or not to receive an experimental preventive or therapeutic
procedure, maneuver, or intervention. The results are
assessed by rigorous comparison of rates of disease, death,
recovery, or other appropriate outcome in the study and
control groups, respectively.
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Một định nghĩ khác về RCT
• “An prospective experiment on humans for the
purpose of evaluating one or more potentially
beneficial interventions where the investigator
has control of some features of the trial.”
• Chú ý:
– Prospective chứ không phải retrospective
– Intervention/Equipment
– Control group
– Trên người, không phải động vật
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Austin Bradford Hill
“Mục tiêu của một thử nghiệm lâm sàng rất đơn
giản: đảm bảo sự so sánh phải chính xác, hàm
chứa nhiều thông tin và càng thuyết phục càng
tốt”
“The aim of a controlled trial is very simple: it is
to ensure that the comparisons that we make
are as precise, as informative and as
convincing as possible”
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Can thiệp vs chứng
Can thiệp có thể là
Chứng
• Phòng bệnh (Preventive)
• Chẩn đoán (Diagnosis)
• Sinh học (Biologic)
• Thuốc (Drug)
• Không can thiệp
• Placebo
• Thuốc hiện hành
• Phương pháp hiện
• Phương tiện phẫu thuật
hành
(Device)
• Phẫu thuật
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Số RCT trong thời gian 20 năm qua
18000
16000
14000
12000
10000
8000
6000
4000
2000
0
1986
1991
1996
2001
2006
* Based on Medline search restricted to “Randomized clinical trials”
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Logic của RCT
Tiêu
chuẩn
chọn
Mẫu bệnh
Quần thể
bệnh nhân
Kết quả
quan sát
nhân
B
A
C
Suy luận cho quần thể
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Single và double blinded RCT
• Single Blind: Đối tượng tham gia hay bệnh nhân
không biết mình trong nhóm nào (bác sĩ biết)
• Double Blind: Cả bệnh nhân và bác sĩ đều
không biết bệnh nhân nằm trong nhóm điều trị
hay nhóm chứng
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Placebo Control Clinical Trial
• Placebo: Một chất không có ảnh hưởng sinh
học đến bệnh nhưng được bào chế giống như
hình dạng của thuốc thật
• Sử dụng như là một nhóm chứng cho so sánh
khách quan
• Mô hình nghiên cứu có thể là
1) điều trị và placebo, hoặc
2) Phương pháp chuẩn so với phương pháp thử
nghiệm
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Phân loại giai tầng RCT
• Phase I
– Thuốc mới dùng để thử nghiệm trên người lần đầu. Mục tiêu
là tìm hiểu liều lu75ng có thể chấp nhận được
• Phase II
– Thuốc được thử nghiệm trên người để xác định xem có lợi
ích gì không. Liều lượng có thể không tối ưu.
• Phase III
– Thử nghiệm chính mang tính so sánh. Sao sánh thuốc mới
với nhóm chứng hay thuốc cũ để đánh giá mức độ hiệu quả
và an toàn
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Tại sao cần RCT ?
• Là phương pháp hữu hiệu nhất và khoa học
nhất để đánh giá hiệu quả của một thuật can
thiệp
– Các mô hình nghiên cứu khác có thể có
biases
– Chúng ta không thể xác định hiệu quả dựa
vào những nghiên cứu quan sát vì có quá
nhiều bias và confounder
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Nghiên cứu quan sát
• Vấn đề chính - Correlation vs. Causation (t ng
quan và nhân quả)
• Ví dụ dương tính giả (false positives)
– Tăng cholesterol diet và ung thư ruột
– Hút thuốc lá và ung thư vú
– Cắt ống tinh và ung thư tiền liệt tuyến
– Thịt đỏ và ung thư ruột kết
– Thịt đỏ và ung thư vú
– Uống nước thường xuyên và ung thư bọng đái
– Không dùng olive oil và ung thư vú
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Tại sao cần RCT?
• Xác định tỉ lệ phát sinh và “ảnh hưởng phụ”
cùng những biến chứng
– Vì dụ: Dự án Coronary Drug
Loạn nhịp tim -- Cardiac Arrhythmias
Clofibrate
Niacin 32.7%
Placebo
33.3%
p>.05
38.2%
Ói mửa
Clofibrate
Placebo
7.6%
6.2%
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Tại sao cần RCT?
• Để đánh giá một tiềm năng mới
Genomics
Gene Therapy
Diagnostic Trials Prevention Trials
Trials
Drug
Development
(Speed Up Process)
Selected
Targets
Selected Patients
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
10 câu hỏi để đánh giá một RCT
1. Câu hỏi nghiên cứu có cụ thể ?
2. Có thật sự là một RCT và thiết kế thích hợp?
3. Tình nguyện viên tham gia nghiên cứu được
phân nhóm một cách ngẫu nhiên?
4. Đối tượng tham gia, nhân viên, và điều hợp
viên có thật sự “blind”?
5. Dữ liệu của tất cả đối tượng tham gia nghiên
cứu được sử dụng trong phân tích?
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
10 câu hỏi để đánh giá một RCT
6. Tất cả đối tượng đều được theo dõi và thu
thập dữ liệu đầy đủ, qui trình thu thập giống
nhau?
7. Nghiên cứu có đủ cỡ mẫu để giảm khả năng
cho ra kết qua ngẫu nhiên?
8. Kết quả chính được trình bày như thế nào?
9. Kết quả có chính xác?
10. Tất cả “outcomes” được phân tích và có thể
áp dụng vào quần thể bệnh nhân của bạn?
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
1. Câu hỏi nghiên cứu
• Phát biểu câu hỏi nghiên cứu mà ngay cả người
ngoài cuộc cũng hiểu được
“ We investigated whether intensive therapy to
target normal glycated hemoglobin levels would
reduce cardiovascular events in patients with
type 2 diabetes who had either established
cardiovascular disease or additional
cardiovascular risk factors.”
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
1. Câu hỏi nghiên cứu
Chúng ta có thể định nghĩa:
Quần thể mà họ nghiên cứu?
Thuật can thiệp?
Nhóm so sánh?
Outcomes (chỉ tiêu lâm sàng)?
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
2. Có phải là một RCT?
• Randomization: Phân chia bệnh nhân một cách
hoàn toàn ngẫu nhiên
• Để đảm bảo không có sự khác biệt nào về yếu tố
nguy cơ (có thể có ảnh hưởng đến outcome) giữa 2
nhóm.
• Cung cấp cơ sở khoa học để phân tích thống kê
• Đảm bảo tất cả những khác biệt về outcome giữa 2
nhóm là do can thiệp chứ không do yếu tố khác
Bệnh viện Hùng Vương ● Hội thảo Y học Thực chứng y 3/4 - 5/4/2010
Tải về để xem bản đầy đủ
47 trang
05/04/2022
3260
Bạn đang xem 20 trang mẫu của tài liệu "Bài thuyết trình Đánh giá một nghiên cứu RCT", để tải tài liệu gốc về máy hãy click vào nút Download ở trên
File đính kèm:
- bai_thuyet_trinh_danh_gia_mot_nghien_cuu_rct.pdf
